TERAPIA GÈNICA

La teràpia gènica és el conjunt de tècniques que utilitzen la transferència de material genètic per prevenir o curar malalties genètiques. És a dir va directament a l’arrel del problema ja que soluciona el problema d’un gen defectuós que causa la malaltia.

S’aconsegueix restablir la funció del gen mutat. Pot inhibir o bloquejar el funcionament d’aquells gens que contribueixen al desenvolupament de la malaltia.

 

Formes d’implantació

1.      Extreure les cèl·lules que s’han de reparar d’un pacient. Es poden reparen al laboratori i es tornen a reimplantar al organisme.

2.      Introduir el gen reparador directament al propi òrgan defectuós del individu.

3.      Administrar directament al pacient el gen corrector perquè arribi al punt a tractar.

                                      

 

Factors a tenir en compte per el tractament

1.      Conèixer el teixit que ha de rebre la teràpia

2.      Conèixer si es possible tractar in situ el teixit afectat

3.      Conèixer el vector adequat per introduir el gen al teixit

4.      Conèixer l’eficàcia del nou gen per veure la resposta que tindrà l’òrgan o teixit.

 

Perquè la teràpia funcioni s’ha d’introduir el gen terapèutic en cents de milions de cèl·lules i per això és necessari un vehicle o vector que els transporti fins l’interior de les cèl·lules.

 

Per ser un bon vector

·         Ser reproduïble i estable

·         Permetre l’ inserció de material genètic

·         Reconèixer i actuar sobre cèl·lules especifiques.

 

Tipus de virus

1.      Retrovirus

Material genètic amb cadena senzilla de ARN

2.      Adenovirus

Conjunt de virus amb ADN lineal de cadena doble. Son més grans i complexos que els retrovirus.

3.      Virus adeno.associats

Son petits, no son autònoms i ADN de doble cadena lineal.

                                                                     

 

Aquest teràpia s’aplica en tractaments d’immunodeficiència per dèficit de ADA, adrenolenkodistrofia i  en hemofilia tipus B.